دواء جديد للأورام العصبية الليفية في الأطفال

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء “selumetinib -Koselugo ” لعلاج الأورام العصبية الليفية في الأطفال الذين يعانون من الورم العصبي الليفي من النوع 1 (NF1). ويعمل الدواء على تثبيط البروتين المنشط

ولقد تمت الموافقة على الدواء بعد تقييم المرحلة الثانية من الدراسة التي أجريت على خمسين مريضاً بالأورام العصبية الليفية ، و تلقوا الجرعة الفموية الموصى بها من الدواء (25 ملغ / م2 مرتين يومياً) .ولقد حقق ثلثا المرضى استجابة جزئية حيث انخفض  حجم الورم بنسبة 20٪ على التصوير بالرنين المغناطيسي بعد ستة  أشهر، وكان 82٪ من هؤلاء المرضى لديهم استجابات استمر لعام أو أكثر.

كما تحسنت درجات نوعية الحياة المبلغ عنها من قبل المرضى بالنسبة لـ 29 مريضاً أثناء العلاج، كما تحسنت الدرجات التي أبلغ عنها الآباء والأمهات بالنسبة لـ 45 مريضاً.

مرض وراثي

الأورام العصبية الليفية هي مجموعة من الأمراض الوراثية غير المتجانسة وهي تشمل:

 النوع 1 نيروفيبرومين NF1 .

النوع 2 نيروفيبرومين NF2 .

النوع الثالث ورم خلية شوان.

وفي أكثر من 90% من كل حالات الأورام العصبية الليفية يعتبر NF1 هو المرض الأكثر شيوعاً ،يتم تشخيصه في حوالي 1 من كل 3000 طفل.يحدث هذا النوع من الأورام بسبب تغير وراثي يؤدي لحدوث أورام حميدة حول الأعصاب والجلد. وقد يؤثر هذا النوع من الأورام على العظام والعين ، وغير ذلك من أعضاء الجسم.

التأثيرات الجانبية

ظهرت التأثيرات الجانبية التالية لدى المرضى :

الغثيان، القيء ، آلام البطن، الإسهال، الطفح الجلدي، الحرارة، جفاف الجلد، والتعب والصداع ، الألم العضلي ، التهاب الفم.

أما الآثار الجانبية الشديدة فهي :

•  قصور القلب.
• أذية العين.
•  انحلال العضلات المخططـة الهيكليـة .
• النزيف.
• العلاج الجراحي

يمكن للعلاج الجراحي أن يقلص عدد الأورام وأن يحدً من انتشارها ولكن لا يمكن أن يؤثر على الخصائص الجينية للمرض أو على الخصائص البيولوجية للورم.